Wereldwijd

Stichting Tikkertje

Statuten Stichting Tikkertje (1).pdf

uittreksel KvK.pdf

Mariëlle van Wijk

Willemijn Brouwer

Sander Scholte

Marielle van Wijk

Stichting Tikkertje steunt onderzoek naar een behandeling voor restrictieve cardiomyopathie veroorzaakt door een mutatie in het gen TNNI3.  Er is geen behandeling. .  

De verwachting is dat dit onderzoek 4 jaar in beslag gaat nemen. 

Naar alle verwachting zal dit onderzoek 4 jaar in beslag nemen.

Het Netherlands Hearth Institute in Utrecht onder leiding van dr. Prof. Doevendans en dr. prof Jukema. 

Het project zal worden ondersteund en gemonitord worden door externe wetenschappers. 

Zonder het geld kan dit onderzoek niet volledig worden uitgevoerd. Ook zal er als er een behandeling wordt gevonden er toestemming moeten komen van een Medische Ethische Toetsingscommissie (METC).

Zorg en gezondheid

Door middel van genetische therapie wil het Netherlands Hearth Institute aanpassingen doen in het DNA. Ze willen het defecte gen gaan aanpassen, zodat het defect geen nadelige gevolgen meer heeft. 

Er worden van de kinderen die lijden onder deze ziekte bloed afnemen, vervolgens willen ze hier stamcellen van maken en een hartspier kweken. Op deze hartspier willen ze onderzoeken welke behandeling het beste resultaat oplevert. 

Kinderen (<12 jaar)

Op zoek naar een behandeling voor restrictieve cardiomyopathie (hartspierziekte)

Het onderzoek zal worden uitgevoerd door de onderzoekers van het Netherlands Hearth Institute in Utrecht. 

Dit betreft een zeer zeldzame ziekte. De incidentie wordt ingeschat op 0.0003%. Dit zal ongeveer uitkomen op minder dan 1 miljoen kinderen die hieraan lijden.  